在体外无抗肿瘤活性,进入体内后先在肝脏中经微粒体功能氧化酶转化成醛磷酰胺,而醛磷酰胺不稳定,在细胞内分解成磷酰胺氮芥及丙烯醛,磷酰胺氮芥对肿瘤细胞有细胞毒作用。环磷酰胺是双功能烷化剂及细胞周期非特异性药物,可干扰DNA及RNA功能,尤以对前者的影响更大,它与DNA发生交叉联结,抑制DNA合成,对S期作用最明显。本品选择性抗肿瘤作用较强是因为在敏感肿瘤组织中产生磷酰胺氮芥较多,而在肝、肾等正常组织中可转化为活性较弱的衍生物,随后排泄,故受损害较轻。